Nusinersen
Klinik verisi
AHFS/Drugs.comMonografi
MedlinePlusa617010
Lisans veri
Farmakokinetik veri
MetabolizmaEksonükleaz (3'- ve 5')-aralıklı hidroliz
Kimyasal ve fiziksel veriler
FormülC234H323N61Na17O128P17S17
Mol kütlesiError in {{değer}}: parametre 1 geçerli bir sayı değil. g·mol−1
  • Cc1cn(c(=O)[nH]c1=O)[C@H]2[C@@H]([C@@H]([C@H](O2)CO)OP(=S)(O)OC[C@@H]3[C@H]([C@H]([C@@H](O3)n4cc(c(nc4=O)N)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]5[C@H]([C@H]([C@@H](O5)n6cnc7c6ncnc7N)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]8[C@H]([C@H]([C@@H](O8)n9cc(c(nc9=O)N)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(=O)[nH]c1=O)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(=O)[nH]c1=O)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(=O)[nH]c1=O)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(nc1=O)N)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cnc2c1ncnc2N)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(=O)[nH]c1=O)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cnc2c1ncnc2N)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cnc2c1ncnc2N)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(=O)[nH]c1=O)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cnc2c1nc([nH]c2=O)N)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(nc1=O)N)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cc(c(=O)[nH]c1=O)C)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cnc2c1nc([nH]c2=O)N)OCCOC)OP(=S)(O)OC[C@@H]1[C@H]([C@H]([C@@H](O1)n1cnc2c1nc([nH]c2=O)N)OCCOC)O)OCCOC

Nusinersen, spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Motor fonksiyonunun iyileştirilmesi amacıyla kullanılır. Omurilik kanalına enjeksiyon yoluyla verilir.

Sık görülen yan etkileri solunum yolu enfeksiyonu, kabızlık ve kulak enfeksiyonudur. Diğer yan etkileri arasında trombosit sayısının düşük olması, kanama ve böbrek sorunları yer alır. Gebelikte güvenliği belirsizdir. İlaç, hayatta kalma motor nöronunu artıran bir antisens oligonükleotittir.

Nusinersen, Amerika Birleşik Devletleri'nde 2016 yılında ve Avrupa'da 2017 yılında tıbbi kullanım için onaylandı. Birleşik Krallık'ta 2021 yılı itibarıyla bir dozun maliyeti yaklaşık 75.000 £'dur. Amerika Birleşik Devletleri'nde bu miktar yaklaşık 133.000 ABD dolarına mal olmaktadır.

Kaynakça

  1. ^ a b c d e "Nusinersen Monograph for Professionals". Drugs.com (İngilizce). 21 Ocak 2021 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 13 Kasım 2021. 
  2. ^ a b BNF 81: March-September 2021. BMJ Group and the Pharmaceutical Press. 2021. s. 1170. ISBN 978-0857114105. 
  3. ^ "Spinraza". 4 Ocak 2021 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 13 Kasım 2021. 
  4. ^ "Spinraza Prices, Coupons & Patient Assistance Programs". Drugs.com (İngilizce). 10 Eylül 2021 tarihinde kaynağından arşivlendi. Erişim tarihi: 13 Kasım 2021.